Une fois le traitement mis en route, la majorité des enfants sont en bonne forme. Ils prennent l'habitude de boire abondamment et la plupart d'entre eux acceptent de prendre leurs médicaments répartis sur la journée en 3 ou 4 prises.

Il faut savoir que les enfants atteints de cystinose se déshydratent plus vite que les autres s'ils ne peuvent pas boire suffisamment, s'ils vomissent, ou s'ils ont la diarrhée, ce qui peut arriver pour des infections virales banales ( rhinopharyngite, otite, gastro-antérite).La sagesse est donc que l'enfant soit hospitalisé s'il ne boit pas, s'il vomit, s'il a une forte diarrhée. Ses apports d'eau et d'électrolytes lui seront donnés par voie intraveineuse le temps que les troubles digestifs régressent.

Les hospitalisations ne sont nécessaires qu'en cas de déséquilibre (déshydratation, perturbation des examens sanguins) La surveillance est partagée en consultation, par un néphrologue pédiatre à l'hôpital et un pédiatre en clinique médicale.

Les contrôles sanguins et urinaires sont faits à l'occasion des consultations. Lorsqu'un dosage de cystine est prévu, en plus des autres contrôles, on s'arrangera pour que le prélèvement sanguin ait lieu 6 heures après la prise de la cystéamine. Dans les premiers mois suivant le diagnostique et la mise en route du traitement, les consultations à l'hôpital ont généralement lieu tous les mois ou tous les deux mois. Ensuite, elles peuvent être espacées à 2 ou 3 fois /an

Une fois le traitement mis en route, les enfans retrouvent une bonne forme générale et mènent une vie normale, mais ils ont la contrainte de prendre des médicaments plusieurs fois par jour. Il est nécessaire que les parents et les personnes qui s'occupent de l'enfant veillent à la prise régulière de tous les médicaments prescrits.

L'enfant peut être confié en garderie à partir du moment ou il est bien équilibré sous traitements. La scolarisation en maternelle doit se faire à l'âge habituel (5 ans), toutes les activités doivent être libres, en particulier les activités sportives chez les enfants plus grand. La seule précaution est que l'enfant puisse boire à sa soif.